เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ จัดทำโครงการขยายการเข้าถึงยา EPI-743 สำหรับรักษาโรคไมโตคอนเดรีย

เมาเทนวิว, แคลิฟอร์เนีย, 8 มิ.ย. 2554 / พีอาร์นิวสไวร์ – เอเชียเน็ท / อินโฟเควสท์

องค์การอาหารและยาของสหรัฐอนุญาตให้มีการใช้ยาจากการทดลองตัวใหม่สำหรับรักษาโรคที่เป็นอันตรายต่อชีวิต

เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ อิงค์ (Edison Pharmaceuticals, Inc.) ประกาศในวันนี้ว่า องค์การอาหารและยาของสหรัฐ (FDA) ได้อนุญาตให้จัดทำโครงการขยายการเข้าถึง (Expanded Access program) ยา EPI-743 สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคห่วงโซ่การหายใจของไมโตคอนเดรีย (mitochondrial respiratory chain diseases) ขั้นรุนแรง ทั้งนี้ ผู้ป่วยที่เป็นโรคซึ่งสืบทอดทางพันธุกรรมและผู้ป่วยที่อยู่ในกลุ่มที่เข้ารับการรักษาทางคลินิกเฉพาะทางโดยไม่มีประวัติยืนยันทางพันธุกรรมล้วนเป็นกลุ่มที่ต้องได้รับยาดังกล่าว

ณ วันที่ 1 มิถุนายน พ.ศ.2554 ผู้ป่วย 40 รายที่ได้รับการวินิฉัยว่าเป็นโรคห่วงโซ่การหายใจของไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรมขั้นรุนแรงได้รับการรักษาด้วยยา EPI-743 เป็นเวลากว่า 7,436 วัน ผลปรากฎว่าไม่พบผลข้างเคียงที่มีนัยสำคัญอันเกี่ยวข้องจากยานี้แต่อย่างใด ข้อมูลทางคลินิกเบื้องต้น ตัวบ่งชี้ทางชีวภาพ และข้อมูลจากการสแกนสมองล้วนสนับสนุนยาดังกล่าว อย่างไรก็ตาม บริษัทเตือนว่า ข้อมูลที่ได้จากการศึกษาขั้นแรกนี้เป็นข้อมูลเบื้องต้นและจำเป็นต้องมีการตรวจสอบในการทดลองที่อยู่ภายใต้การควบคุม เอดิสันและทีมนักค้นคว้าวิจัยทางคลินิกของบริษัทกำลังทำงานกันอย่างใกล้ชิดกับองค์การอาหารและยาของสหรัฐและสำนักงานยาแห่งยุโรป (European Medicines Agency) เพื่อเร่งเดินหน้าการทดลองทางคลินิกระยะ 2B/3 ทั้งนี้ ยา EPI-743 ได้รับการรับรองในฐานะยากำพร้าจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐ

สถานที่ทำการทดลองทางคลินิก
สหรัฐอเมริกา
สถานที่ทำการทดลองทางคลินิกตั้งอยู่ในอเมริกาเหนือที่ Lucile Packard Children’s Hospital- Stanford University Medical Center; Akron Children’s Hospital; Columbia University; Seattle Children’s Hospital; Medical University of South Carolina; Children’s Hospital of Philadelphia และ University of California, Los Angeles

สถานที่ทำการทดลองแห่งอื่นๆ ตั้งอยู่ในยุโรป ญี่ปุ่น และอเมริกาเหนือ

ข้อมูลการรักษา
เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์
– EdisonPharma.com

มูลนิธิโรคไมโตคอนเดรีย
– UMDF.org

สมาพันธ์ Friedreich’s Ataxia Research Alliance
– CureFA.org

องค์กร MitoAction
– MitoAction.org

องค์การอาหารและยาของสหรัฐ
– Clinicaltrials.gov

ยา EPI-743
ยา EPI-743 เป็นยารับประทานที่ประกอบด้วยโมเลกุลขนาดเล็กซึ่งพร้อมออกฤทธิ์เข้าสู่ระบบประสาทส่วนกลาง โดยยานี้มุ่งทำปฏิกิริยากับเอนไซม์ NADPH quinine oxidoreductase 1 (NQO1) ตัวยามีกลไกในการผสานกระบวนการสร้างพลังงานในไมโตคอนเดรียควบคู่กับการขัดขวางภาวะตึงตัวในกระบวนการรีดอกซ์ของเซลล์ (1) ทั้งนี้ ยา EPI-743 อยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกที่สำคัญระยะ 2B/3

เกี่ยวกับโรคไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรม
โรคไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรม เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกี่ยวกับความบกพร่องของเซลล์ในการสร้างและควบคุมพลังงาน โดยสามารถเกิดขึ้นได้จากความบกพร่องของยีนส์ที่อยู่ในนิวเคลียสหรือไมโตคอนเดรีย จนถึงปัจจุบันสามารถระบุได้ว่ามี 2,000 ความบกพร่องของดีเอ็นเอในนิวเคลียส และ 200 ความบกพร่องของดีเอ็นเอในไมโตคอนเดรียที่ทำให้เกิดโรค(2)

โรคไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรมมีความหลากหลายทางคลินิกและไม่ค่อยเป็นที่เข้าใจมากนัก โรคนี้สามารถส่งผลกระทบต่อระบบอวัยวะได้ทุกระบบในร่างกาย โดยเฉพาะเนื้อเยื่อสมองและกล้ามเนื้อเนื่องจากต้องใช้พลังงานมากเป็นพิเศษ โรคไมโตคอนเดรียมักแสดงให้เห็นอย่างเด่นชัดผ่านอาการเกี่ยวกับระบบประสาทส่วนกลาง แต่ก็สามารถแสดงอาการอื่นๆให้เห็นได้ อาทิ เบาหวาน หัวใจล้มเหลว ตับวาย หูหนวก ตาบอด ไตเสื่อม รวมถึงกล้ามเนื้ออ่อนแรงและล้า

อัตราการเกิดโรคไมโตคอนเดรียอยู่ที่ราว 1-5 ใน 10,000 อย่างไรก็ดี จำนวนดังกล่าวอาจน้อยกว่าจำนวนผู้ที่เป็นโรคไมโตคอนเดรียจริงๆ ปัจจุบันโรคไมโตคอนเดรียสามารถตรวจพบได้ด้วยเครื่องมือตรวจโรคทางพันธุกรรม แต่ผู้ป่วยจำนวนมากที่ได้รับการวินิจฉัยทางคลินิกว่าเป็นโรคไมโตคอนเดรีย อาจไม่ได้รับการวินิจฉัยทางพันธุกรรมเพื่อยืนยันว่าเป็นโรคจริงๆ โดยมีการคาดคะเนว่าจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยทางคลินิกว่าเป็นโรคไมโตคอนเดรียแต่ไม่ได้รับการวินิจฉัยทางพันธุกรรม อาจมีมากกว่าอัตราการเกิดโรคถึง 10 เท่า

วิทยาศาสตร์ในทุกวันนี้อยู่ในจุดที่ห่างไกลจากการศึกษายารักษาโรคไมโตคอนเดรีย ในปัจจุบันโรคบางโรคที่ไม่ทราบสาเหตุมาก่อนจะถูกระบุในสมมุติฐานของโรคว่าเป็นโรคไมโตคอนเดรีย มีความเป็นไปได้ว่า ในอนาคตโรคไมโตคอนเดรียจะมีความสัมพันธ์กับโรคอื่นๆ มากขึ้น เป็นต้นว่าสัมพันธ์กับชีววิทยาของมะเร็ง

เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์
เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ เป็นบริษัทที่ก่อตั้งโดยแพทย์และผู้ป่วยซึ่งมุ่งมั่นในการพัฒนาตัวยาใหม่ๆ เพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคที่พบได้ยากและถูกมองข้าม ปัจจุบัน บริษัทมุ่งเน้นไปที่โรคไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรมซึ่งยังไม่มีตัวยาใดผ่านการรับรอง ปัจจัยเหล่านี้เป็นภัยคุกคามชีวิตและทำให้ร่างกายอ่อนแอ ความเชี่ยวชาญเฉพาะทางของเอดิสันทำให้มีการค้นคว้า การพัฒนา และถอดรหัสโครงสร้างของยาด้วยกระบวนการรีดอกซ์เพิ่มมากขึ้น

(1) Shrader, W.D.; Amagata, A.; Barnes, A.; Enns, G.M.; Hinman, A.;
Jankowski, O.; Kheifets, V.; Komatsuzaki, R.; Lee, E.; Mollard, P.; Murase,
K.; Sadun, A.A.; Thoolen, M.; Wesson, K.; Miller, G.; alpha-Tocotrienol
quinone modulates oxidative stress response and the biochemistry of aging.
Bioorganic Medicinal Chemistry Letters, 2011;21(12):3693-3698.

(2)
http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm

แหล่งข่าว: เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ อิงค์

ติดต่อ: เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ อิงค์
อีเมล info@edisonpharma.com

AsiaNet 44959