เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ เผยองค์การอาหารและยาสหรัฐรับรองยา EPI-743 ในฐานะยากำพร้า

เมาเทนวิว, แคลิฟอร์เนีย, 8 มิ.ย. 2554 / พีอาร์นิวส์ไวร์ – เอเชียเน็ท / อินโฟเควสท์

ครอบคลุมในการรักษาโรคห่วงโซ่การหายใจของไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรม

เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ อิงค์ (Edison Pharmaceuticals, Inc.) ประกาศในวันนี้ว่า องค์การอาหารและยาของสหรัฐ (FDA) ได้รับรองยา EPI-743 ในฐานะยากำพร้า (orphan drug) สำหรับรักษาโรคห่วงโซ่การหายใจของไมโตคอนเดรีย (mitochondrial respiratory chain diseases) ที่สืบทอดทางพันธุกรรม โดยทุกวันนี้โรคไมโตคอนเดรียส่งผลกระทบต่อประชากรราว 60,000 คน

พระราชบัญญัติยากำพร้าซึ่งผ่านการรับรองในปีพ.ศ.2525 สร้างแรงจูงใจให้บริษัทต่างๆ คิดค้นยารักษาโรคที่ส่งผลกระทบต่อประชากรน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา ซึ่งการแบ่งประเภทยาเช่นนี้ช่วยให้การพิจารณายาเป็นไปอย่างรวดเร็วยิ่งขึ้น และได้รับการรับรองจาก FDA ภายใน 7 ปี

FDA รับรองยา EPI-743 ของเอดิสันในฐานะยากำพร้าโดยพิจารณาจากคำร้องของเอดิสัน ซึ่งประกอบด้วยข้อมูลทางคลินิกและข้อมูลก่อนคลินิกซึ่งแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา

เกี่ยวกับโรคไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรม
โรคไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรม เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกี่ยวกับความบกพร่องของเซลล์ในการสร้างและควบคุมพลังงาน โดยสามารถเกิดขึ้นได้จากความบกพร่องของยีนส์ที่อยู่ในนิวเคลียสหรือไมโตคอนเดรีย จนถึงปัจจุบันสามารถระบุได้ว่ามี 2,000 ความบกพร่องของดีเอ็นเอในนิวเคลียส และ 200 ความบกพร่องของดีเอ็นเอในไมโตคอนเดรียที่ทำให้เกิดโรค(1) โรคไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรมมีความหลากหลายทางคลินิกและไม่ค่อยเป็นที่เข้าใจมากนัก โรคนี้สามารถส่งผลกระทบต่อระบบอวัยวะได้ทุกระบบในร่างกาย โดยเฉพาะเนื้อเยื่อสมองและกล้ามเนื้อเนื่องจากต้องใช้พลังงานมากเป็นพิเศษ โรคไมโตคอนเดรียมักแสดงให้เห็นอย่างเด่นชัดผ่านอาการเกี่ยวกับระบบประสาทส่วนกลาง แต่ก็สามารถแสดงอาการอื่นๆให้เห็นได้ อาทิ เบาหวาน หัวใจล้มเหลว ตับวาย หูหนวก ตาบอด ไตเสื่อม รวมถึงกล้ามเนื้ออ่อนแรงและล้า

อัตราการเกิดโรคไมโตคอนเดรียอยู่ที่ราว 1-5 ใน 10,000 อย่างไรก็ดี จำนวนดังกล่าวอาจน้อยกว่าจำนวนผู้ที่เป็นโรคไมโตคอนเดรียจริงๆ ปัจจุบันโรคไมโตคอนเดรียสามารถตรวจพบได้ด้วยเครื่องมือตรวจโรคทางพันธุกรรม แต่ผู้ป่วยจำนวนมากที่ได้รับการวินิจฉัยทางคลินิกว่าเป็นโรคไมโตคอนเดรีย อาจไม่ได้รับการวินิจฉัยทางพันธุกรรมเพื่อยืนยันว่าเป็นโรคจริงๆ โดยมีการคาดคะเนว่าจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยทางคลินิกว่าเป็นโรคไมโตคอนเดรียแต่ไม่ได้รับการวินิจฉัยทางพันธุกรรม อาจมีมากกว่าอัตราการเกิดโรคถึง 10 เท่า

วิทยาศาสตร์ในทุกวันนี้อยู่ในจุดที่ห่างไกลจากการศึกษายารักษาโรคไมโตคอนเดรีย ในปัจจุบันโรคบางโรคที่ไม่ทราบสาเหตุมาก่อนจะถูกระบุในสมมุติฐานของโรคว่าเป็นโรคไมโตคอนเดรีย มีความเป็นไปได้ว่า ในอนาคตโรคไมโตคอนเดรียจะมีความสัมพันธ์กับโรคอื่นๆ มากขึ้น เป็นต้นว่าสัมพันธ์กับชีววิทยาของมะเร็ง

            เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์
            เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ เป็นบริษัทที่ก่อตั้งโดยแพทย์และผู้ป่วยซึ่งมุ่งมั่นในการพัฒนาตัวยาใหม่ๆ เพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคที่พบได้ยากและถูกมองข้าม ปัจจุบัน บริษัทมุ่งเน้นไปที่โรคไมโตคอนเดรียที่สืบทอดทางพันธุกรรมซึ่งยังไม่มีตัวยาใดผ่านการรับรอง ปัจจัยเหล่านี้เป็นภัยคุกคามชีวิตและทำให้ร่างกายอ่อนแอ ความเชี่ยวชาญเฉพาะทางของเอดิสันทำให้มีการค้นคว้า การพัฒนา และถอดรหัสโครงสร้างของยาด้วยกระบวนการรีดอกซ์เพิ่มมากขึ้น

    (1) http://www.ninds.nih.gov/news_and_events/proceedings/20090629_mitochondrial.htm

               แหล่งข่าว: เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ อิงค์

               ติดต่อ: เอดิสัน ฟาร์มาซูติคอลส์ อิงค์
               อีเมล: info@edisonpharma.com

               AsiaNet 44958