Octapharma ได้รับการอนุมัติยากำพร้าเป็นกรณีพิเศษสำหรับ wilate(R) ซึ่งเป็นวิธีการรักษาทดแทนที่พัฒนาขึ้นสำหรับผู้ป่วยโรค von Willebrand โดยเฉพาะ

ลาเคน, สวิสเซอร์แลนด์–13 ม.ค.—พีอาร์นิวส์ไวร์ – เอเชียเน็ท / อินโฟเควสท์

– ความก้าวหน้าครั้งยิ่งใหญ่ของบริษัทสวิสในการก้าวสู่ตลาดการแข็งตัวของเลือดในสหรัฐ

Octapharma AG หนึ่งในบริษัทผู้ผลิตยาที่ใหญ่ที่สุดในโลก ประกาศในวันนี้ว่า wilate(R) ได้รับการอนุมัติยากำพร้าเป็นกรณีพิเศษจากสำนักงานอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับใช้ในการรักษาอาการเลือดออกเองหรือเลือดออกจากบาดแผลในผู้ป่วยโรค von Willebrand disease (VWD) ขั้นรุนแรง
รวมถึงผู้ป่วยที่มีอาการ VWD ขั้นปานกลางที่พบหรือสงสัยว่าการใช้ยาเดสโมเพลสซิน (desmopressin) ไม่ได้ผลหรือได้ผลในทางตรงข้าม
การอนุมัติของ FDA และการให้สิทธิพิเศษ wilate(R) เป็นยากำพร้าถือเป็นการเปิดตัว Octapharma USA สู่ตลาดการแข็งตัวของเลือดในสหรัฐ โดยบริษัทมีกำหนดการวางจำหน่ายผลิตภัณฑ์ยาดังกล่าวในช่วงต้นปี 2010 ทั้งนี้Octapharma USA เป็นแผนกธุรกิจในสหรัฐที่มีการเติบโตอย่างรวดเร็วของ Octapharma AG ซึ่งเป็นบริษัทผู้ผลิตยารายใหญ่ที่สุดแห่งหนึ่งของโลก
“การอนุมัติยากำพร้าของ FDA เป็นกรณีพิเศษสำหรับ wilate(R) นับว่ามีความสำคัญอย่างยิ่งสำหรับ Octapharma ในการพัฒนายาตัวนี้” Kim Bjornstru รองประธาน Octapharma Group กล่าว “หนึ่งในข้อกำหนดของการได้รับสิทธิพิเศษเป็นยากำพร้าคือการอธิบายให้ FDA ทราบถึงสาเหตุที่ wilate(R) อาจมีผลทางคลินิกที่ยอดเยี่ยมกว่าการรักษาที่มีอยู่เดิม (1) Wilate(R) ได้รับการพัฒนาและผลิตขึ้นสำหรับการรักษา VWD เป็นการเฉพาะ การรวมสองขั้นตอนสำคัญในการลดความแข็งแรงของไวรัส ตลอดจนความบริสุทธิ์สูง และอัตราส่วนทางกายภาพที่ 1:1 ของ FVIII และ VWF จะให้ทางเลือกในการรักษาใหม่สำหรับผู้ป่วยโรค von Willebrand”

เกี่ยวกับ Wilate(R)
Wilate(R) เป็นไวรัสเชื้อตายสองสายพันธุ์ที่ได้รับการพัฒนาขึ้นใหม่และมีความบริสุทธิ์สูง
ประกอบด้วย von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Concentrate (Human) ที่ออกฤทธิ์สำหรับ VWD ทุกประเภท รวมถึงผู้ป่วยเด็กในการทดลองทางคลินิกทั้งสี่ครั้ง ซึ่งใช้เกณฑ์การประเมินทั้งแบบปรนัยและอัตนัย
ในวันที่ 4 ธันวาคม 2009 wilate(R) ได้รับการขึ้นทะเบียนโดย FDA สำหรับ
การรักษาอาการเลือดออกตามปกติหรือเลือดออกจากบาดแผลในผู้ป่วยโรค VWD ขั้นรุนแรงรวมถึงผู้ป่วยที่มีอาการ VWD ขั้นปานกลางที่พบหรือสงสัยว่าการใช้ยาเดสโมเพลสซิน (desmopressin) ไม่ได้ผลหรือได้ผลในทางตรงข้าม
(2) wilate(R) เป็นไวรัสเชื้อตายสองสายพันธุ์ VWF/FVIII (von Willebrand Factor / Factor FVIII) มีความบริสุทธิ์สูง ด้วยการใช้กระบวนการ solvent/detergent (S/D) และระบบ terminal dry-heating (TDH) กระบวนการทำให้บริสุทธิ์จะแยกส่วนประกอบของ VWF/FVIII ภายใต้สภาวะที่มีการป้องกันโปรตีนสูง ส่งผลให้อัตราส่วนของ
VWF:RCo (ristocetin cofactor) เป็น 1:1 และกิจกรรมของ FVIII มีความคล้ายคลึงกับพลาสมาปกติ Wilate(R) สกัดจากพลาสมาจำนวนมากของมนุษย์ที่เก็บอยู่ในศูนย์บริจาคพลาสมาที่ FDA ของสหรัฐ และไม่มีการใส่ Albumin เพิ่ม
เพื่อเป็นตัวกระตุ้น
การทดลองทางคลินิกทั้งสี่ครั้งได้แสดงถึงความปลอดภัย ความสามารถในการต้านทาน และฤทธิ์ในการห้ามเลือดของ wilate(R) ในการรักษาอาการเลือดออกเฉียบพลันและการป้องกันโรคในผู้ป่วย VWD ประเภทต่างๆ โดยได้มีการใช้เกณฑ์แบบปรนัยสำหรับการสังเกต wilate(R) ในการรักษาอาการเลือดออกจำนวน 1,068 ครั้ง และพบว่ามีความสำเร็จอยู่ระหว่าง 84% และ 93% ของจำนวนครั้งทั้งหมดโดยผลที่ได้รับอาจแตกต่างกันออกไปตามประเภทของผู้ป่วย (3)
ตั้งแต่กลางทศวรรษที่ 1980s ได้มีการจัดทำข้อกำหนดสำหรับความปลอดภัยในการเตรียมพลาสมาเพิ่มขึ้นมาอย่างต่อเนื่อง โดยต้องแสดงการกำจัดไวรัส/การทำให้เป็นเชื้อตาย (4) (5) ขั้นตอนต่างๆ ของการทำให้เชื้อไวรัสตายได้ช่วยยกระดับความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์สำหรับการแข็งตัวของเลือด แต่การทำเชื้อตายแบบ
S/D เป็นมาตรฐานชั้นเลิศสำหรับความปลอดภัยจากการติดเชื้อที่เกิดจากไวรัส (6) Octapharma เป็นผู้ผลิตรายแรกที่นำวิธีการทำเชื้อตายแบบ S/D มาใช้ในการสังเคราะห์พลาสมาจำนวนมาก กระบวนการผลิต Wilate(R) ได้ใช้สองกระบวนการในการทำให้เชื้อไวรัสที่เป็นอิสระและมีประสิทธิภาพหมดฤทธิ์ ได้แก่ S/D และ TDH นอกจากนี้ มีการใช้ขั้นตอนการแลกเปลี่ยนไอออนโคมาโตกราฟีในระหว่างการผลิต wilate(R) ซึ่งมีผลต่อความปลอดภัยของไวรัส
พลาสมาของมนุษย์ประกอบไปด้วย VWF และ FVIII ที่มีความเข้มข้นต่ำ กระบวนการผลิต wilate(R) ได้รับการออกแบบมาเพื่อเพื่มสัดส่วนของ VWF/FVIII ขณะที่โปรตีนในพลาสมาซึ่งอาจก่อให้เกิดผลข้างเคียงทางคลินิก และอาจมีผลทำให้น้ำย่อยโปรตีนมีสารการแข็งตัวของเลือดไม่คงที่ และลดโครงสร้างและความสามารถในการทำงานตามปกตินั้น ได้ถูกกำจัดออกในระหว่างกระบวนการผลิต

เกี่ยวกับ VWD
VWD เป็นภาวะเลือดออกผิดปกติที่พบมากที่สุด โดยข้อมูลจากศูนย์ควบคุมและป้องกันโรคชี้ว่า 1% ถึง 2% ของประชากรสหรัฐป่วยเป็นโรคนี้ (7) อาการป่วยเป็นผลจากการที่ร่างกายไม่สามารถผลิตโปรตีน von Willebrand Factor ที่ช่วยให้เลือดแข็งตัวได้ตามปกติ

เกี่ยวกับ Octapharma Group
Octapharma Group ซึ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ที่เมืองลาเคน ประเทศสวิตเซอร์แลนด์ เป็นหนึ่งในบริษัทผู้ผลิตผลิตภัณฑ์จากพลาสมารายใหญ่สุดของโลก และมุ่งมั่นให้กับการพัฒนานวัตกรรมทางการแพทย์และการดูแลผู้ป่วยตลอดระยะเวลา 25 ปีที่ผ่านมา โดยธุรกิจหลักของบริษัทคือการพัฒนา ผลิต และจำหน่ายโปรตีนมนุษย์คุณภาพสูง ซึ่งได้จากทั้งพลาสมาและเซลล์ของมนุษย์ ซึ่งรวมถึงยาอิมมูนโกลบูลิน (IGIV) โดยในสหรัฐอเมริกา ผลิตภัณฑ์ IGIV ของ Octapharma ซึ่งใช้ชื่อ octagam(R) (immune globulin intravenous [human] 5%) ถูกนำไปใช้รักษาโรคเกี่ยวกับระบบภูมิคุ้มกัน และผลิตภัณฑ์ albumin (Human) ถูกนำไปใช้ในการบำรุงรักษาปริมาณการไหลเวียนของเลือดในร่างกาย ทั้งนี้ Octapharma มีพนักงานมากกว่า 3,000 คนและมีประสบการณ์ด้านชีวเภสัชใน 80 ประเทศทั่วโลก รวมถึงในสหรัฐอเมริกา โดย Octapharma USA ตั้งอยู่ที่เมืองโฮโบเคน รัฐนิวเจอร์ซีย์ นอกจากนั้น บริษัทยังมีโรงงานผลิตอันทันสมัย 2 แห่งซึ่งได้รับการรับรองจากองค์การอาหารและยาสหรัฐ ซึ่งช่วยให้การผลิตมีความยืดหยุ่นสูงและช่วยป้องกันการขาดแคลนยาได้เป็นอย่างดี ท่านที่ต้องการข้อมูลเพิ่มเติมสามารถดูได้ที่ www.octapharma.com

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า
ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งประกอบด้วยความเสี่ยงและความไม่แน่นอน รวมถึงปัจจัยอื่นๆ ที่อยู่นอกเหนือการควบคุมของบริษัท บริษัทไม่มีหน้าที่อัพเดทข้อมูลในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าหรือแก้ไขให้สอดคล้องกับสถานการณ์ในอนาคต ทั้งนี้ ปัจจัยเสี่ยงที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงออกมาแตกต่างจากผลลัพธ์ที่คาดการณ์ไว้มีหลายอย่าง อาทิ ผลวิจัยที่มีอยู่ในปัจจุบันหรือผลของการวิจัยที่กำลังดำเนินอยู่ รวมถึงกิจกรรมและปฏิกิริยาจาก FDA หรือหน่วยงานกำกับดูแลอื่นๆ

เอกสารอ้างอิง

(1) Department of Health and Human Services Food and Drug Administration
        21 CFR Part 316 (Docket No. 85N-0483), RIN 0905-AB55 Orphan Drug
        regulations, Subpart C Available at
www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm

    (2) Wilate(R) Approved Complete Prescribing Information, December 2009.
    (3) Ibid.
    (4) Note for guidance on virus validation studies: The design,
        contribution and interpretation of studies validating the
        inactivation and removal of viruses CPMP/BWP/268/95 February 1996.
    (5) Note for guidance on plasma-derived products CPMP/BWP/269/95, rev.2.
        July 1998.
    (6) Farrugia A . Guide for the assessment of clotting factor concentrates
        for the treatment of Hemophilia. 2003, WFH.
    (7) Centers for Disease Control and Prevention. Bleeding disorders.
        Available at www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm. Accessed on
        November 22, 2009.

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มิได้จัดทำขึ้นเพื่อเผยแพร่ในสหรัฐฯ

ที่มา Octapharma AG

ติดต่อ: Olaf Walter, MD, PhD
Head of International Business Unit Coagulation
โทร: +41-55-4512-115
อีเมล: olaf.walter@octapharma.ch